Om du eller någon av dina närstående lider av anemi på grund av myelodysplastiskt syndrom kan du vara berättigad att delta i en forskningsstudie.
Information om sjukdomen
Myelodysplastiskt syndrom (MDS) är en samling benmärgssjukdomar där omogna blodkroppar (stamceller) i benmärgen inte mognar på rätt sätt. Det är en sjukdom som främst drabbar äldre (äldre än 65), men även yngre människor kan få sjukdomen. Orsaken till sjukdomen är ofta okänd. Anemi (lågt antal röda blodkroppar) är ett vanligt kännetecken för myelodysplastiskt syndrom och är orsaken till några av de symtom som patienterna får, t.ex. infektioner, spontana blödningar eller att de lätt får blåmärken, trötthet, andfåddhet och blek hy.
Patienter med myelodysplastiskt syndrom kan kategoriseras i 1 av 5 riskgrupper beroende på sjukdomens svårighetsgrad (IPSS-R-klassificering).
De olika riskgrupperna är:
-
Mycket låg risk
-
Låg risk
-
Medelhög risk
-
Hög risk
-
Mycket hög risk
Risknivån beskriver risken för sjukdomsprogress till akut myeloid leukemi (AML), som är en av de vanligaste typerna av blod- och benmärgscancer.
Den nuvarande behandling som finns för myelodysplastiskt syndrom med lägre risk är:
-
Understödjande behandling för att öka produktionen av röda blodkroppar (erytropoesstimulerande läkemedel – ESA)
-
Blodtransfusion (transfusion av röda blodkroppar och/eller transfusion av trombocyter)
-
Behandling av infektion
Terapeutisk bakgrund
Människor som lider av myelodysplastiskt syndrom får ofta kliniska symptom som anemi (en minskning av röda blodkroppar och hemoglobin som kan leda till trötthet och utmattning) och andra avvikande laboratorieresultat (t.ex. lågt antal vita blodkroppar och/eller trombocyter). Detta leder ofta till behov av blodtransfusioner, en högre risk för att utveckla infektioner och en högre risk för att utveckla akut myeloisk leukemi (AML). Att vara beroende av blodtransfusioner har associerats med ökad järninlagring vilket påverkar livskvaliteten negativt och kan följaktligen kräva andra behandlingar.
Om du är intresserad av och kvalificerar dig för att delta i en forskningsstudie kommer du att få en av de två typerna av läkemedel, dvs. luspatercept eller epoetin alfa. Luspatercept är ett läkemedel som hjälper mot anemi och epoetin alfa är den nuvarande standardbehandlingen. Luspatercept har nyligen godkänts i vissa länder för behandling av anemi som uppstår på grund av MDS hos vuxna som behöver regelbundna blodtransfusioner och som inte svarar bra på eller som inte kan ta erytropoiesstimulerande läkemedel (ESA), men användningen av det i denna studie är utredande. Studien är en öppen studie. Detta innebär att studiedeltagaren, studiegruppen och din läkare vet vilket läkemedel du får. Studiegruppen kommer även att tillhandahålla information om studierelaterade förfaranden.
Observera att om du deltar i en forskningsstudie, oavsett vilken av de två behandlingarna du får, kan det bidra till klinisk forskning och ytterligare förståelse för behandlingar av MDS. Du kan när som helst avsluta ditt deltagande i forskningsstudien och studiegruppen kommer att göra en uppföljning enligt behov.
Vem kan delta?
Du kan delta i denna undersökning om du uppfyller alla av följande kriterier:
-
Är man eller kvinna
-
Är över 18 år
-
Har anemi på grund av sjukdom med benmärgssvikt (myelodysplastiskt syndrom (MDS))
-
Får transfusioner av röda blodkroppar
Platser
- Göteborg
- Lund
- Stockholm
Kompensation
Du får läkemedlet/behandlingen utan kostnad av sponsorn. Du får ersättning för resekostnader, som krävs för medverkan i forskningsstudien tills din medverkan är klar. Om du väljer att medverka, kommer mer information om kostnader att beskrivas på blanketten för informerat samtycke (ICF).
Beskrivning
Forskningsstudien utvärderar säkerheten och effektiviteten av ett studieläkemedel vid behandling av anemi på grund av mycket låg, låg eller medelhög risk för myelodysplastiskt syndrom (MDS). Detta innebär att det huvudsakliga syftet med denna studie är att undersöka om personer med din typ av anemi på grund av MDS får ett mindre behov av regelbundna blodtransfusioner. Om du är intresserad och kvalificerar dig för att delta kommer du att få en detaljerad översikt över studieförfarandena av studiegruppen innan du accepterar att delta. Studiegruppen kommer även att granska och diskutera eventuella frågor för att du ska känna dig bekväm med att delta.
Nedan följer vanliga exempel på att delta i en forskningsstudie om anemi:
Screeningperiod
Efter att ha fått fullständig muntlig och skriftlig information om forskningsstudien och pratat om studieförfarandena med studiegruppen och skrivit under blanketten för informerat samtycke kommer du till screeningperioden. Detta är en period för att bekräfta om du är kvalificerad för forskningsprojektet baserat på säkerhet och kliniska bedömningar. För screeningssessionen måste du besöka ett prövningsställe upp till 35 dagar innan du kan få ett studieläkemedel och göra vissa tester (t.ex. fysisk undersökning, blodprov, urinprov, benmärgs- och graviditetstest etc.). Om du är berättigad efter screening kommer du att gå vidare till behandlingsperioden.
Behandlingsperiod
Behandlingsperioden är vanligtvis minst 24 veckor. Efter 24 veckors behandling kommer din studieläkare att avgöra om du kan fortsätta med studiebehandlingen genom att bekräfta att studiebehandlingen är fördelaktig för dig och att din MDS-sjukdom inte har försämrats. Ytterligare bedömningar kommer att göras var 24:e vecka för att kontrollera om studiebehandlingen är fördelaktig för dig.
Dosfrekvensen beror på vilken av de två behandlingarna du får. Du kommer antingen att få läkemedlet varje vecka eller var tredje vecka. Du får mer information av studiegruppen om den behandling du kommer att få.
Din hälsa övervakas noggrant av studiegruppen under hela tiden du deltar i forskningsstudien. Du kan när som helst avsluta ditt deltagande utan att behöva uppge någon anledning.
Uppföljningsperiod efter behandling
Denna period består av en sex veckors säkerhetsuppföljning. Efter denna period kommer studiegruppen att följa dig antingen i fem år från datumet för den första dosen eller i tre år från den sista dosen av studieläkemedlet. Under denna period sker besöken i form av telefonkontakt från prövningsstället och kommer att genomföras var 12:e vecka under de tre första åren från den sista dosen av studieläkemedlet och var sjätte månad därefter, om tillämpligt.
Tidsram
