Sjukdomsinformation
Frontallobsdemens (FTD) är en progressiv neurologiskt nedbrytande sjukdom som påverkar främre eller specifika delar av hjärnan, vilket leder till beteendeförändringar och i vissa fall språk- och funktionsproblem. Symtomen uppstår vanligtvis när man är i 50-60 års åldern, och de varierar ofta från patient till patient. Dock är beteendeförändringar gällande omdöme och personlighet ett av de vanligaste tecknen för FTD. Detta gör det ofta svårt för personer med FTD att interagera med andra människor på ett lämpligt sätt. Vissa människor utvecklar även problem med tal och språk, så kallad afasi.
Familjär FTD är väldigt vanligt och olika typer av mutationer är associerade med den. Framförallt mutation i GRN-genen vet man är inblandat i utvecklandet av denna typ av demens. Förekomsten av denna mutation är sammankopplad med ökad nervcellsdöd i främre delen och på sidorna av hjärnan, vilket leder till typiska symtom för FTD. En ärftlighet ses i upp till 40% av alla FTD fall. Detta leder till att om en person är diagnostiserad med FTD och har en GRN-mutation så har även dennes släktingar högre risk att utveckla FTD. Eftersom det inte finns någon behandling i dagsläget som effektivt kan sakta ned sjukdomsförloppet vid FTD hos patienter med GRN-mutationen, så är nya vårdmöjligheter under utveckling.
Behandlingens bakgrund
En ny potentiell behandling är under utvärdering för att förhindra fortskridningen av FTD hos patienter med GRN mutationen. Syftet med denna studie är att uppskatta riskerna och fördelarna med en ny behandling med potential att sakta ned sjukdomsförloppet av FTD hos patienter med en GRN-genmutation. Om du eller någon av dina anhöriga lider av FTD eller har en GRN-mutation så kan du vara kvalificerad för studien. Om du kvalificerar för att delta i studien så kan det bli så att du får placebo i stället för studiemedicinen. En placebo ges i stället för medicinen som ingår i studien och innehåller inga aktiva ingredienser. Användandet av placebo är standardpraxis i forskningsstudier vid utredning av studiemediciners effekt och används för att kunna göra jämförelser. Chansen att just du får en placebo kommer att förklaras av studiens personal på förhand innan ditt deltagande.
Who can participate?
- Män och kvinnor mellan 25-85 år.
- Om du har diagnostiserats med frontallobsdemens ELLER
- Om du är bärare av GRN-mutationen eller har en släkting som har FTD
Andra kriterier ska även vara uppfyllda innan du kan förkvalificera dig för deltagande i studien. För att ta reda på detta, var god att klicka på länken nedan och besvara det digitala frågeformuläret.
Hemsida(or)
- Huddinge
Ersättning
Det kommer inte tillkomma några kostnader om du väljer att delta i denna forskningsstudie. Studiens läkemedel och andra nödvändiga tester tillhandahålls av studiens team, och du får ersättning för reserelaterade kostnader som uppkommer i samband med studien tills det att ditt deltagande är fullbordat.
Studiebeskrivning
Denna forskningsstudie ska bedöma riskerna och fördelarna med studiens läkemedel för patienter med FTD och GRN-genmutation. Innan du deltar i forskningsstudien kommer du få tillgång till en detaljerad översikt av studiens tillvägagångssätt från studieteamet.
Det kommer finnas tid och utrymme för att diskutera eventuella frågor innan varje start av studiens olika moment.
Längden för deltagandet i studien är 96 veckor uppdelade i fyra studieperioder enligt följande:
Utredningsperiod
Vid besök hos anläggningen under utredningsperioden kommer du bli informerad om studien och få svar på frågor om studien. Om du väljer att delta kommer du bli tillfrågad att skriva under ett informerat samtyckesdokument. Om du väljer att delta kommer du få genomgå klinisk och laboratorisk undersökning som kommer avgöra om du är passande för studien. Detta kommer innefatta blodprovstagning, magnetkameraröntgen, samt insamling av vitalparametrar såsom blodtryck, kroppstemperatur m.m.
Inkörningsperiod
För att kunna delta i studien så måste vissa läkemedel som används för att bota frontallobsdemens eller andra sjukdomar sättas ut innan du kan börja med studiemedicinen. Denna process kallas för inkörningsperiod. Perioden kan variera beroende på vilken typ av läkemedel du står på sedan innan. Studieteamet kommer att ge dig detaljerad information om längden på din eventuella inkörningsperiod.
Behandlingsperiod
Om du är berättigad att delta i studien kommer du slumpmässigt att väljas ut till att antingen få studiemedicinen eller placebo under 96 veckors tid. Behandlingen ges som en intravenös injektion på kliniken. Efter 96 veckor kan patienter som har fått studiens läkemedel välja att fortsätta behandlingen i 96 veckor till. Maximalt kan man få tillgång till studiens läkemedel i upp till 192 veckor. Under denna period kommer du att ha kontakt med studieteamet och ha regelbundna besök på kliniken för att följa upp ditt hälsotillstånd.
Uppföljningsperiod
Efter genomförd studiebehandling kommer en 10 veckor lång uppföljningsperiod. Under denna period kommer du göra ett besök på anläggningen 10 veckor efter avslutad studiebehandling. Ditt hälsotillstånd kommer noga att övervakas av studiens personal genomgående under deltagandet i forskningsstudien. Du kan närsomhelst avsluta ditt deltagande i studien utan att behöva ange varför.
Tidsram
I figuren nedan kan du se den maximala längden av de olika perioderna i forskningsstudien.
